Информационно-образовательнный портал
для врачей при поддержке ведущих
медицинских вузов Санкт-Петербурга
Информационно-
образовательнный
портал для врачей

Лечение гнойникового псориаза анакиной: план статистического анализа для этапа 1 адаптивного двухступенчатого рандомизированного плацебо-контролируемого исследования

Cro S, Smith C, Wilson R Cornelius V

РЕЗЮМЕ

ФОН:

Пальмоплантарный пустулоз (ППС) является редким, хроническим воспалительным заболеванием кожи. Это, как известно, влияет на качество жизни на уровне, сопоставимом с уровнем основных медицинских и психических заболеваний, но современные варианты лечения чрезвычайно ограничены. Однако недавние данные свидетельствуют о том, что блокада интерлейкина-1 (IL-1) с анакинрой обеспечит терапевтическое преимущество в ППС.

МЕТОДЫ:

Анакина для пустулезного псориаза: ответ в контролируемом исследовании (APRICOT) — это двухэтапное, адаптивное, двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование, целью которого является проверка гипотезы о том, что блокада IL-1 с анакиной будет оказывать терапевтическое преимущество в ГЧП. На этапе 1 в общей сложности 24 пациента будут рандомизированы (1: 1), чтобы получить плацебо или анакину. Двумя основными первичными результатами являются свежие количества пустул (на ладонях и подошвах) и оценка площади Пальмоплантар-пустулез и показатель уровня важности (PPPASI), зарегистрированные на исходном уровне и на 1, 4 и 8 неделях. Анализ в конце 1-го этапа сравнит лечение чтобы обеспечить достаточную эффективность и безопасность для перехода к этапу 2. Первичный результат для этапа 2 также будет идентифицирован после оценки надежности и дискриминационной способности подсчета свежей пустулы и PPPASI. Испытание приводится в действие для определения эффективности и набирает еще 40 пациентов на стадии 2 (всего n = 64). Анализ будет следовать принципу намерения лечить и анализировать пациентов как рандомизированные.

ОБСУЖДЕНИЕ :

В этой рукописи описываются важные особенности малогабаритного пробного проектирования для APRICOT и заранее определенный план статистического анализа для этапа 1. План статистического анализа был разработан до извлечения данных и в соответствии с международными руководящими принципами. Это повысит прозрачность анализа данных для испытания APRICOT. Результаты исследования помогут прояснить роль анакины в лечении ГЧП.

ИСПЫТАТЕЛЬНАЯ РЕГИСТРАЦИЯ:

ISCRTN, ISCRTN13127147. Зарегистрировано 1 августа 2016 года. Номер EudraCT 2015-003600-23. Зарегистрировано 1 апреля 2016 года.

КЛЮЧЕВЫЕ СЛОВА:

Адаптивное испытание; Anakinra; Пальмоплантарный пустулез; Псориаз; Рандомизированное контролируемое исследование; План статистического анализа

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30285894